Una droga para salvar la vida de Vittoria
La niña de un año y medio sufre de AME tipo 1, una enfermedad genética neurodegenerativa. Un nuevo fármaco experimental podría salvarla pero la farmacéutica aún no ha dado su consentimiento
La marcha por la salud de la pequeña Vittoria , programada para esta noche por las calles de Vomero en Nápoles, sigue siendo la última esperanza para la familia del niño de un año y medio que padece una enfermedad genética. La niña fue diagnosticada con AME tipo 1 , una enfermedad degenerativa de mal pronóstico que genera problemas musculares y respiratorios, hasta parálisis de las extremidades y los músculos del pecho, con incapacidad para respirar, tragar y alimentarse.
Una petición para salvarla
La ministra de Sanidad Beatrice Lorenzin había asegurado hace unas semanas a la familia de la pequeña Vittoria De Biase que ella intervendría rápidamente para tener la posibilidad de utilizar un fármaco que se está probando. Los padres habían apelado al ministro, también apoyado por una página de Facebook y una petición online muy popular, para que el niño pueda utilizar Isisi SmnRx, una molécula patentada que está dando buenos resultados en la fase experimental. La niña napolitana, sin embargo, no pudo acceder a la experimentación porque era demasiado mayor para el protocolo que prevé para niños hasta los 7 meses, mientras que ella tiene 16 meses.
La ley prevé la administración del fármaco experimental en caso de atención compasiva , pero la decisión final recae en el fabricante farmacéutico estadounidense y propietario del ensayo, que de momento aún no ha dado una respuesta afirmativa. La empresa farmacéutica estadounidense podría negarse a conceder el tratamiento y el Ministerio tendría las manos casi atadas. En la práctica, la decisión no es impugnable. "No pedimos entrar a un programa experimental, por lo que no hay riesgo de alterar las estadísticas sobre el uso del fármaco o de una ralentización de los ensayos, ensayos realizados por la empresa farmacéutica - aclaran los padres de Vittoria -".La administración de la droga debe tener lugar exclusivamente en el contexto de la atención compasiva, que no hace estadísticas ”.
La palabra a la empresa farmacéutica
En su apelación, el padre Gerardo y la madre Sonia le pidieron a la ministra Lorenzin que se movilice para que la niña pueda acceder a la droga de uso compasivo que alivie su sufrimiento. “Es nuestra alegría y nos hemos arriesgado a perderla muchas veces, por lo que nunca podemos permitir que vuelva a suceder. Los niños pierden el uso de los músculos debido a la muerte de las neuronas motoras. Sin embargo, el problema no es solo motor porque 'lentamente los pulmones también dejan de funcionar y morimos ”.
El visto bueno del ministerio Beatrice Lorenzin fue seguido por el de la Agencia Italiana de Medicamentos. “Habiendo conocido la historia - dice el dueño del Departamento de Salud - inmediatamente organizamos una serie de análisis en profundidad. Estamos haciendo todo lo posible para asegurar la droga para la pequeña Vittoria, aunque hay que decir quela última palabra es de la farmacéutica ”.